Aufruf an Patienten mit Friedreich Ataxie | Aktualisiert am 30.05.2007

Die Firma Santhera Pharmaceuticals (Schweiz) führt in Zusammenarbeit mit einigen Zentren unseres Netzwerks GeNeMove eine Studie mit Idebenone bei Patienten mit einer Friedreich Ataxie durch, die das Ziel hat, eine arzneimittelrechtliche Zulassung von Idebenone als Medikament zur Behandlung der Friedreich-Ataxie zu erreichen.

Durch seine antioxidative und Mitochondrien stimulierende Wirkung ist Idebenone möglicherweise zur Behandlung der Friedreich Ataxie geeignet. Aus kleineren Studien liegen gute Erfahrungen vor, dass Idebenone die Muskelmasse der linken Herzkammer, die aufgrund einer Kardiomyopathie bei Friedreich Ataxie oft vermehrt ist, reduziert und in höheren Dosen auch neurologische Symptome bessert.

In der Studie soll der Einfluss von Idebenone sowohl auf neurologische Symptome als auch auf Herzmuskelveränderungen untersucht werden. Bei der Untersuchung handelt es sich um eine Plazebo-kontrollierte Studie, dass heißt, die Wirkung von Idebenone soll mit der eines Scheinpräparates (Plazebo) verglichen werden. Es wird einen Plazebo- und drei Wirkstoffarme mit verschiedenen Dosierungen geben. Dabei sollen in 2 der 4 Arme auch Dosen von Idebenone eingesetzt werden, die deutlich höher als die heute verwendete Standarddosis (5 mg / kg Körpergewicht) liegen.

Für die Studie gelten ab sofort (30.05.2007) die folgenden Einschluss- bzw. Ausschlusskriterien:

Einschlusskriterien:

• Genetische Diagnose einer Friedreich Ataxie
• Alter von mindestens acht Jahren und mehr als 25 kg Körpergewicht

• Behandlung mit Idebenone oder Coenzym Q10 in den letzten vier Wochen
• Schwangerschaft

Studienprotokoll:

Die teilnehmenden Patienten werden einer von vier Behandlungsgruppen zugeteilt und erhalten entweder Plazebo oder Idebenone in den Tagesdosen 360 mg, 900 mg oder 2250 mg für Patienten über 45 kg, bzw. 180 mg, 450 mg oder 1350 mg pro Tag für Patienten unter 45 kg Köpergewicht.

Zeitlicher Verlauf

12 Monate. Vorgesehen ist eine Untersuchung in einem möglichst nahe am Wohnort gelegenen Zentrum. Insgesamt sind 8 Untersuchungstermine geplant. Zusätzlich werden mit der Studie 3 Reisen zu einem zentralen Standort in Deutschland (wahlweise Kardiologie Würzburg oder Berlin) verbunden sein, an dem die Herzuntersuchungen durchgeführt werden. Reisekosten werden vom Studiensponsor (Fa. Santhera) erstattet. Im Anschluss werden die Patienten eingeladen, an einer Beobachtungsstudie teilzunehmen, bei der sie eine Idebenon-Tagesdosis von 2250 mg (>45 kg) oder 1350 mg (< 45 kg) erhalten.

Folgende Studienzentren nehmen teil:

• Universität Göttingen, Abt. für Neurodegeneration und Neurorestaurationsforschung (Prof. Schulz)
• Universität Tübingen, Abt. Neurologie mit Schwerpunkt neurodegenerative Erkrankungen (Prof. Schöls)
• Universität Bonn, Neurologische Klinik (Prof. Klockgether)
• LMU München, Neurologische Klinik (Prof. Klopstock)
• Universität Hamburg, Neuropädiatrie (Dr. Kruse)
• Universität Freiburg, Neuropädiatrie (Prof. Korinthenberg)
• Helios-Klinikum Berlin-Buch, Neurologische Klinik (Prof. Vogel)

Aufruf

Im Gegensatz zu Studien bei häufigen Erkrankungen ist es aufgrund wirtschaftlicher Interessen meist schwierig, ein Pharmaunternehmen als Sponsor für eine Medikamentenstudie für nicht häufige Erkrankungen zu gewinnen. Mit der vorliegenden Studie, die von GeNeMove Zentren ausgeführt wird, beabsichtigt der Sponsor eine arzneimittelrechtliche Zulassung von Idebenone als Medikament zur Behandlung der Friedreich-Ataxie zu erreichen. Die Netzwerkstruktur von GeNeMove soll es ermöglichen, deutschlandweit in einem möglichst kurzen Zeitraum eine große Zahl von Patienten zu rekrutieren. Gelingt dies, wird GeNeMove in der Lage sein, weitere Studien für Ataxie Patienten zu initiieren. Wir bitten daher alle Patienten mit einer Friedreich Ataxie, die prinzipiell bereit sind, durch Teilnahme an Studien die Entwicklung neuer Therapien zu unterstützen, ein GeNeMove Zentrum zu kontaktieren und dem Netzwerk beizutreten. Patienten, die die oben genannten Einschlusskriterien erfüllen, wird die Teilnahme an der Idebenone-Studie angeboten.

GeNeMove Netzwerksekretariat
Netzwerksprecher: Prof. Dr. Jörg B. Schulz
Netzwerkkoordinatorin: Dr. Susanne Döhlinger
Netzwerksekretärin: Chris Handschuck
Abteilung Neurodegeneration und
Neurorestaurationsforschung
Waldweg 33
37073 Göttingen
Tel.: 0551 / 39 13 545
Fax: 0551 / 39 13 541
netzwerksekretariat@genemove.de

Download: aufruf-idebenone-studie