Letzter Patient aufgenommen in die europäische Phase-III Studie für die Bewertung von SNT-MC17/Idebenone bei Friedreich Ataxie

Presseerklärung der Firma Santhera Pharmaceuticals, Schweiz, vom 11. Dezember 2008:

Die Firma Santhera gibt bekannt, dass die Rekrutierung für ihre 12-monatige europäische klinische Studie für die Bewertung von SNT-MC17/Idebenone in Friedreich Ataxie, eine schwerwiegende, neurodegenerative, neuromuskuläre Bewegungserkrankung, abgeschlossen sei. Die 13 Studienzentren in sechs europäischen Ländern haben insgesamt 232 erwachsene Patienten rekrutiert. Die Fertigstellung der Rekrutierung in Europa erfolgte kurz nachdem Santhera einen ähnlichen Meilenstein für Ihre sechsmonatige, ausschlaggebende Phase-III Studie in den USA für die gleiche Indikation bekannt gegeben hatte. SNT-MC17/Idebenone ist von „Health Canada“ für die Behandlung von Friedreich Ataxie zugelassen und wird unter dem Markenzeichen CATENA® vertrieben.

Die europäische Phase-III Studie mit dem Namen MICONOS (Mitochondrial Protection with Idebenone In Cardiac Or Neurological Outcome Study) ist eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie über einen Zeitraum von 12 Monaten, die die Wirksamkeit von drei verschiedenen Dosierungen von SNT-MC17/Idebenone im Vergleich zu Placebo untersucht. Der primäre Endpunkt ist eine Änderung in der Bewertung, gemessen durch die „International Cooperative Ataxia Rating Scale” (ICARS), eine neurologische Maßskala. Abweichungen zwischen Basisdatum und Ende der Behandlung für jede Dosierungsgruppe werden mit Änderungen in der Placebogruppe verglichen. Die MICONOS Studie untersucht zudem kardiale Ergebnisse und zusätzliche neurologische Endpunkte sowie Parameter der Aktivitäten des täglichen Lebens. Aktuell haben über 100 Patienten die Studie abgeschlossen, die sich dann in eine offene klinische Studie mit der Höchstdosierung eingeschrieben haben.

„In Kanada wurde das gleiche Medikament, bekannt unter den Namen CATENA®, im Oktober 2008 für den öffentlichen Markt zugelassen; die darauffolgende Nachfrage hat unsere Erwartungen übertroffen. Diese große Nachfrage unterstreicht, wie groß das unbefriedigte medizinische Bedürfnis von Friedreich Ataxie Patienten ist und wie schnell die erste genehmigte Therapie für diese Erkrankungen positiv aufgenommen wird,“ so Herr Klaus Schollmeier, Hauptgeschäftsführer von Santhera. „Durch die Komplettierung der Rekrutierung für die europäische Phase-III Studie haben wir einen weiteren Meilenstein in der Entwicklung von SNT-MC17/Idebenone für die Behandlung von Friedreich Ataxie erreicht. Mit ihren überwiegend erwachsenen Probanden wird diese Studie unser Verständnis dafür vertiefen, wie diese Menschen den maximalen Nutzen von diesem Medikament ziehen können“.

Die MICONOS Studie ist die zweite von Santhera durchgeführte Phase-III Studie für Patienten mit Friedreich Ataxie, deren Rekrutierung komplettiert ist. Kürzlich hat die Firma bekannt gegeben, dass für ihre IONIA Studie (Idebenone Effects On Neurological ICARS Assessments) in den USA 70 Patienten eingeschlossen wurden. Während die MICONOS Studie überwiegend bei Erwachsenen die Wirksamkeit von SNT-MC17/Idebenone über einen Zeitraum von 12 Monaten untersucht, misst die IONIA Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von diesem Medikament bei Patienten von 8 bis 17 Jahren über eine Zeitraum von sechs Monaten. Santhera erwartet, dass die Ergebnisse der IONIA Studie die Grundlage für einen Antrag auf ein neues Medikament (New Drug Application) in den USA und einen Antrag auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application) bei der Europäischen Union vor Ende 2009 schaffen werden. Es wird angenommen, dass die Ergebnisse der MICONOS Studie ergänzende Daten für eine zusätzliche Kennzeichnung im Jahr  2010 liefen werden.